4.在临床上,将不能合成腺苷脱氨酶(ADA)、缺乏正常免疫能力的患者,称为先天性重症联合免疫缺陷病。该病可用“基因疗法”治疗:首先从患者的血液中获得T细胞,在无菌的环境中用逆转录病毒把ADA基因转入T细胞,再在体外大量繁殖扩增。然后再将约10亿个这种带有正常基因的T细胞输回患者体内,以后每隔1~2个月再输1次,共输7~8次,患者的免疫功能在治疗后显著好转。这一成果标志着人类在治疗遗传病方面进入了一个全新的阶段。
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