在美国,一个新药从研发到上市,平均需要花15年的时间和8亿美元的费用,如果改变已经批准的药物的用途意味着可以绕过美国食品药品管理局(fda)和其他监管机构要求的严格的安全性测试,缩短一种新药从实验室到医生诊所的时间,并相应地降低成本。
过去,发现药物的新用途常常是在意外情况下发生的,例如,人们发现治疗胸痛的米诺地尔的一个副作用是毛发的过度生长,如今该药主要用于促进头发生长。伟哥的故事也类似,这种药的研发原先是为了治疗高血压和胸痛。如今,斯坦福大学生物信息学家atul butte及其同事根据公开获得的分子学数据,建立一个数学模型来发现老药的新用途。研究人员假设,通过确定某一特别药物会启动某些基因而关闭某些基因,以及知道这种情况恰好是近似于某种疾病中所发生的相反情况,那么这种特别的药物或许可以帮助治疗该疾病。该研究小组给比较过的每一对可能的药物和疾病(共有100种疾病和164种药物)的基因特征发展出了一种类似的评分。其结果从+1(与有关特征完全相关)至-1(与有关特征正好相反)。如果某种药物的评分接近-1,则预计可有效地治疗相对应的疾病。
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